药物研发进展
1.覆盖全射血分数心衰患者，阿斯利康达格列净新适应症在华获批
8月17日，阿斯利康达格列净（Forxiga）新适应症获国家药监局批准，用于射血分数保留的心衰（HFpEF）。此次获批意味着达格列净扩展适应症用于降低成人心衰患者心血管（CV）死亡、因心衰住院和心衰紧急就诊的风险。Forxiga此前已被批准用于成人射血分数降低型心衰（HFrEF）。此次批准是基于III期DELIVER试验的积极结果，DELIVER和III期DAPA-HF试验预先指定的汇总分析结果也确证了达格列净是首个在全射血分数范围内能够降低死亡率的心衰治疗药物。DELIVER研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入例患者，旨在评估达格列净减少HFpEF患者心血管（CV）死亡或心力衰竭（HF）恶化的疗效。主要复合终点为首次发生HF事件（因HF住院或紧急HF就诊）或CV死亡的时间。结果显示，中位随访2.3年期间，相比于安慰剂组（19.5%，例），达格列净组（16.4%，例）显著降低HF事件或CV死亡的发生（HR，0.82；95%置信区间，0.73-0.92；p0.）。该结果已于年8月27日发表在NEJM杂志和NatureMedicine杂志上。心力衰竭是一种长期的慢性疾病，会随着时间推移而恶化。心衰影响全球约万人，且发病率及死亡率极高。慢性心衰是导致65岁以上患者住院的主要原因，带来巨大的临床负担和经济负担。心衰根据左心室射血分数，即心脏每次收缩时从心脏泵出血液的百分比可分为：射血分数降低型心衰（LVEF≤40%）、射血分数轻度降低型心衰（LVEF在41%至49%之间）和射血分数保留型心衰（LVEF≥50%）。所有心衰患者中有约一半为射血分数轻度降低或保留型心衰，可选择的治疗方式很少。
2.益普生创新疗法Sohonos获FDA批准，治疗进行性肌肉骨化症
8月17日，益普生（Ipsen）宣布美国FDA已批准Sohonos（palovarotene）上市，用于在进行性肌肉骨化症（FOP）患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。新闻稿指出，Sohonos是FDA批准首个治疗FOP的药物。进行性肌肉骨化症的一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度，颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力，而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说，即便受到最精细的保护，骨化仍然会不断发生，最终他们的身体里会长出第二套骨骼。如果没有疾病改善治疗，目前的管理仅限于姑息治疗，最终，FOP患者的中位预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭缩短到56岁。Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。此次获批是基于名为MOVE的3期临床试验结果，18个月的试验数据已经在JournalofBoneandMineralResearch期刊上发表。数据显示，与在标准护理外未接受其它治疗的患者历史数据相比，palovarotene组患者的异位骨化（heterotopicossification）体积显著下降。
3.阿斯利康新一代BTK抑制剂阿可替尼片剂在华申报上市
8月17日，CDE
